人治疗肝脏代谢疾有望从猪在基因疗法方面展现潜力

   美国 - 为了寻找一种无需全器官移植即可纠正人类代谢异常的新方法,开展了一项研究,检测了在1型先天性酪氨酸血症(HT1)患猪中使用基因疗法的效果,HT1是一种酶的缺乏造成的代谢异常。

  该疾病的常见疗法是药物保养,但在很多患者身上无效,并且那种药物的长期安全性是未知的。

  “HT1的特征是进行性肝病,肝移植是治疗HT1的唯一有效方案,”Mayo诊所的外科研究者Raymond Hickey博士说。

  “采用这种新奇的方式来治疗HT1和其它代谢疾病会让患者避免肝移植,从而拯救更多生命。”

  通过基因疗法,修正的肝细胞被移植入患病的肝脏当中,从而能够生产这种酶。

  “这是一种新式的细胞移植,采用患者自己的细胞,因此不需要免疫抑制药物,因此可以避免那些药物的副作用,”Mayo诊所的肝移植外科医师Scott Nyberg博士说。

  该疗法带来了HT1患猪的好转并且避免了肝衰竭。采用核成像,研究者可以通过非侵入的成像过程监控修正细胞的扩张。

  “从这种疗法受益最多的是带有先天肝脏代谢问题的儿科患者,”Hickey博士说,“所有儿科肝移植患者当中有五分之一都是因为代谢性疾病。”

  这项研究还检视了慢病毒载体细胞投放在治疗肝脏疾病当中的应用,这是传统上用来治疗血液异常的一种工具。

[责任编辑:猪小妹 ]
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猪,肝脏,代谢病

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